Il versante medico dell'accesso al mercato
Sono Mahmoud Abdelaal, MBBCh, medico di formazione e Medical Affairs Manager. Ho lavorato sul versante medico dell'accesso al mercato in portafogli di malattie rare, farmaci orfani e terapia genica in sei mercati del Golfo: dossier terapeutici e discussioni di rimborso con le autorità sanitarie, dati del mondo reale e il lavoro sulla diagnosi che decide se un paziente esiste nei dati prima ancora di esistere in un programma di trattamento. Sono disponibile per ruoli stabili in Medical Affairs nel Golfo, in Italia e in Francia.
6 mercati del Golfo. 20+ prodotti orfani e specialistici. 300+ pazienti con fibrosi cistica in trattamento entro dodici mesi. Approvazione nazionale in Oman in sei mesi.
6
mercati del Golfo coperti
300+
pazienti con fibrosi cistica in trattamento entro un anno
6 mesi
dall'assenza di casi riconosciuti all'approvazione nazionale in Oman
20+
prodotti orfani e specialistici nel portafoglio
In breve
Sono Mahmoud Abdelaal, MBBCh, medico di formazione e Medical Affairs Manager. L'accesso al mercato è il punto in cui l'evidenza clinica incontra una decisione: chi paga, per quali pazienti, con quali criteri e con quali dati. Non è consulenza al pagatore e non è il mestiere del market access: è il lavoro medico che rende possibile quella decisione, fatto insieme ai colleghi di accesso, regulatory e commerciale.
Ho seguito portafogli di malattie rare, farmaci orfani e terapia genica in Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Qatar, Kuwait, Bahrein e Oman come referente medico dei partner di distribuzione regionali, con più di venti prodotti orfani e specialistici e diciotto aziende partner rappresentate. Nel programma della fibrosi cistica ho lavorato con le autorità sanitarie perché i pazienti eleggibili entrassero nei programmi di trattamento: più di trecento pazienti in trattamento entro dodici mesi. In Oman, sulla porfiria epatica acuta, si partiva da zero casi riconosciuti nei dati di mercato, e il lavoro sul percorso diagnostico ha portato alla prima diagnosi ufficiale del paese e all'approvazione nazionale in sei mesi.
La mia formazione clinica è in ematologia, anemia falciforme, porfiria epatica acuta, fibrosi cistica, malattie neuromuscolari e nefrologia, e lavoro anche alla Cleveland Clinic Abu Dhabi come interprete medico e specialista della comunicazione con i pazienti. Parlo inglese a livello C1, l'arabo è la mia madrelingua e sto imparando l'italiano con corsi intensivi.
Aree di lavoro
Ognuna di queste attività l'ho svolta dentro un programma reale, con un'azienda partner, un distributore o un'autorità sanitaria dall'altra parte. Il mio ruolo è sempre quello medico: portare l'evidenza e i criteri, non negoziare il prezzo.
La preparazione che precede il lancio e che decide i tempi dell'accesso: la storia dell'evidenza, i dati epidemiologici locali, i criteri di eleggibilità e il percorso che porta un paziente dalla diagnosi al trattamento. Ho lavorato nella finestra tra pre-lancio e lancio su tre terapie e preparato il terreno dell'accesso su portafogli di malattie rare prima che esistesse una data di lancio.
3 lanci di terapie, dal pre-lancio al post-lancio
Il dossier è il punto in cui il lavoro medico diventa verificabile: quali pazienti, quanti sono, come si diagnosticano, che cosa cambia la terapia rispetto allo standard di cura e quali dati esistono davvero. Ho preparato dossier terapeutici e materiale di argomentazione per discussioni di rimborso con le autorità sanitarie, senza sostenere nulla che i dati non sostengano.
Dossier terapeutici preparati per discussioni di rimborso
Il punto in cui la terapia entra o non entra. Nel programma della fibrosi cistica il lavoro con le autorità sanitarie per includere i pazienti eleggibili nei programmi di trattamento ha portato ad accordi di copertura dei costi e a più di trecento pazienti in trattamento entro dodici mesi, con un percorso diagnostico e terapeutico che è sopravvissuto alla fine del progetto.
300+ pazienti in trattamento entro un anno, copertura pubblica ottenuta
Nella valutazione delle tecnologie sanitarie, in Italia come nel Golfo, un dossier vive o muore sui dati locali: quanti pazienti, diagnosticati come, seguiti in quali centri, trattati da chi. Il contributo che porto è medico: popolazione, bisogno non soddisfatto, criteri di eleggibilità e coerenza tra quello che chiede l'autorità e quello che i centri possono documentare.
Popolazione e criteri documentati su portafogli con 20+ prodotti
Chi paga vuole sapere come va la terapia nei centri veri, non solo nella popolazione dello studio. Ho lavorato sui dati del mondo reale nei programmi del Golfo, costruito un registro post-lancio per una terapia ultra-rara e lavorato alla ricerca diventata un abstract come primo autore a un congresso di ematologia nel 2020, con i numeri attribuiti a chi li ha prodotti.
Registro post-lancio costruito, dati del mondo reale in discussione
Quando la terapia è specifica per una mutazione, l'accesso comincia dalla diagnosi. Ho lavorato con laboratori di diagnostica per ampliare l'accesso al sequenziamento di nuova generazione, costruito percorsi di identificazione dei pazienti per ridurre i ritardi diagnostici e riutilizzato lo stesso modello nel percorso della distrofia muscolare di Duchenne.
Percorsi di identificazione dei pazienti costruiti e riutilizzati
Nelle malattie rare l'ingresso è spesso condizionato: criteri di rimborsabilità, registri, misure di esito e accordi di accesso gestito in cui il rischio viene condiviso tra azienda e pagatore. Il mio contributo è il lato medico di quei criteri: chi rientra, quale esito è documentabile nella pratica reale e che cosa serve perché il registro non si svuoti dopo il primo anno.
Criteri di eleggibilità e misure di esito definiti con accesso e regulatory
Il percorso non finisce nella prescrizione. Ho tradotto materiale informativo per i pazienti, lavorato con i gruppi di pazienti e portato avanti una campagna di consapevolezza regionale insieme a una paziente, perché nel Golfo la diagnosi arriva spesso da uno specialista che non stava cercando quella malattia: è così che è arrivata la prima diagnosi ufficiale di porfiria epatica acuta in Oman.
Campagna di consapevolezza regionale condotta con una paziente
Dimmi quale programma o quale ruolo
Metodo
Non parto mai dal prezzo. Parto dai pazienti: quanti sono, dove si diagnosticano, chi li invia e che cosa deve essere vero perché il trattamento abbia senso per chi paga.
01
Il primo passo è quasi sempre scomodo: i dati di mercato dicono che i casi riconosciuti sono zero o pochi, e la reazione istintiva è trattarlo come un problema di dati. Di solito è un problema di diagnosi. In Oman i dati non registravano casi riconosciuti di porfiria epatica acuta: i pazienti esistevano, semplicemente non erano stati trovati.
02
Visite sul campo, reparto per reparto, per capire dove la diagnosi si perde: quale specialista vede il sintomo per primo, quale esame non viene richiesto e quanto tempo passa tra il primo accesso e la diagnosi. Il percorso del paziente è il documento più utile che una funzione medica possa portare a una discussione di accesso.
03
Popolazione, bisogni non soddisfatti, criteri di eleggibilità, confronto con lo standard di cura e lacune di evidenza dichiarate. Se un numero non esiste si dice che non esiste e si propone come generarlo: è così che nasce un piano di dati del mondo reale al posto di una promessa.
04
Nelle terapie specifiche per mutazione nessun dossier compensa un paziente non diagnosticato. Lavoro con i laboratori di diagnostica, con i centri e con i clinici per ampliare l'accesso ai test e accorciare i tempi, perché l'eleggibilità comincia lì e non nella sala in cui si discute il prezzo.
05
Dossier, criteri di rimborsabilità, registro e misure di esito si scrivono con i centri che dovranno applicarli, non per loro. Il programma della fibrosi cistica ha retto dopo la fine del progetto perché i percorsi erano stati costruiti dentro il sistema sanitario, non accanto.
06
La formazione dei clinici e del team sul campo, la documentazione degli advisory board e i confini tra attività promozionale e non promozionale tengono in piedi tutto il resto davanti a un'autorità sanitaria. Ho completato centodiciotto moduli di etica della ricerca e buona pratica clinica con il CITI Program, con gli identificativi delle credenziali registrati.
Mercati
Sei mercati con percorsi regolatori e di rimborso diversi e una sola comunità di medici. Buona parte della decisione di accesso è locale e passa per il percorso del paziente prima che per il dossier. Ho coperto tutti e sei i mercati come referente medico dei partner di distribuzione regionali e vivo ad Abu Dhabi: nella regione posso essere davanti a un clinico o a un'autorità sanitaria in giorni, non in settimane.
Un mercato dove l'accesso passa per la valutazione delle tecnologie sanitarie, i registri e i centri di riferimento, con la rimborsabilità e il prezzo dei farmaci orfani discussi caso per caso. Ho il diritto al lavoro in Italia, sto imparando l'italiano con corsi intensivi e seguo il dibattito italiano su accesso, rimborso e accordi di accesso gestito come parte della mia preparazione.
Un mercato dove l'accesso si decide a livello nazionale e la comunità di Medical Affairs è ampia, con centri accademici solidi a Parigi, Lione e Marsiglia. Ho il diritto al lavoro in Francia e in Italia, parlo inglese a livello C1 con l'arabo come madrelingua e sono disponibile per ruoli con base in Francia e per aziende francesi che lavorano sul Golfo.
Domande
Reclutatori, aziende e agenzie fanno più o meno le stesse domande sull'accesso al mercato. Queste sono le risposte oneste, comprese quelle in cui il confine del mio ruolo conta.
Prepara la decisione dal lato dell'evidenza: definisce la popolazione e i criteri di eleggibilità, documenta il bisogno non soddisfatto, costruisce l'argomento clinico per il dossier, organizza i dati del mondo reale, lavora sulla diagnosi a monte e forma chi dovrà applicare i criteri nei centri. Non negozia il prezzo e non sostituisce la funzione di accesso: la rende possibile con materiale che regge.
No, e non lo faccio passare per tale. Il mio mestiere è Medical Affairs. Il contributo che porto è clinico e medico: popolazione, diagnosi, eleggibilità, esiti raccoglibili e coerenza tra ciò che l'autorità chiede e ciò che i centri possono documentare. Modelli economici, budget impact e negoziazione del prezzo sono il lavoro di altre funzioni, con cui ho collaborato in modo trasversale.
La parte clinica racconta chi sono i pazienti, come si diagnosticano, che cosa cambia la terapia rispetto allo standard di cura, quali dati la sostengono e quali no. Ho preparato dossier terapeutici e materiale di argomentazione per discussioni di rimborso con le autorità sanitarie, lavorando con i colleghi di accesso e regulatory e senza attribuire a una terapia un risultato che i dati non mostrano.
Dati del mondo reale nei programmi del Golfo, un registro post-lancio su una terapia ultra-rara, percorsi di identificazione dei pazienti e lavori presentati ai congressi, incluso un abstract come primo autore a un congresso di ematologia del 2020, dove i numeri appartengono allo studio che li ha prodotti e sono attribuiti così. Nel programma della fibrosi cistica il lavoro con le autorità sanitarie ha coperto i costi di trattamento per i pazienti eleggibili e ha portato più di trecento pazienti in trattamento entro dodici mesi.
Con il percorso del paziente, non con i dati di mercato. In Oman i dati non registravano casi riconosciuti di porfiria epatica acuta e non esisteva un percorso diagnostico. Ho fatto visite sul campo per capire dove la diagnosi si perdeva, ho lavorato con i clinici e con i contenuti formativi, e la prima diagnosi ufficiale del paese è arrivata da uno specialista che non si occupava di porfiria: è la realtà della diagnosi nelle malattie rare senza percorso, e da lì l'approvazione nazionale è arrivata in sei mesi.
Che l'accesso comincia dalla diagnosi. Nella fibrosi cistica e nella distrofia muscolare di Duchenne il collo di bottiglia era il percorso diagnostico frammentato e l'accesso limitato al sequenziamento di nuova generazione. Ho lavorato con i laboratori di diagnostica per ampliare quell'accesso, costruito percorsi di identificazione dei pazienti e riutilizzato gli stessi laboratori nel programma successivo.
Con criteri chiari, un registro che funziona e misure di esito che i centri possono davvero raccogliere. Il mio contributo è il lato medico: chi rientra nei criteri, quale esito è documentabile nella pratica reale e come si evita che il registro si perda dopo il primo anno. È anche il punto in cui la disciplina conta, perché un criterio scritto male diventa un paziente escluso.
Il Golfo: Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Qatar, Kuwait, Bahrein e Oman, dove vivo e lavoro oggi. Ho il diritto al lavoro in Francia e in Italia e sono disponibile per ruoli in quei paesi, con l'italiano in corso di studio. Il mio inglese è a livello C1 e l'arabo è la mia madrelingua.
Sì. Buona parte del lavoro di accesso nel Golfo si fa dentro un'organizzazione partner: sono stato il referente medico dei partner di distribuzione regionali per diciotto aziende, da Alnylam, Vertex e bluebird bio a PTC, Incyte e Calliditas, e questo significa preparare materiale che un'altra organizzazione deve poter usare davanti a un'autorità sanitaria.
Scrivimi un messaggio con l'area terapeutica, il mercato e la scadenza. Se è un programma di accesso o una richiesta di consulenza ti dico già nella risposta se è qualcosa che faccio, e con quale perimetro. Se è un ruolo, su LinkedIn c'è il percorso completo con i documenti che lo sostengono. Rispondo dal mio indirizzo e i tuoi dati restano con me.
Un'area terapeutica, un mercato e una scadenza bastano per iniziare. Se sei un'azienda, un'agenzia o un distributore, dimmi il prodotto e il paese. Se stai assumendo, dimmi il ruolo e il mercato. Rispondo dal mio indirizzo, di solito entro un giorno, e ti dico con onestà se non è qualcosa che faccio.
Il tuo messaggio arriva nella mia casella. Il mio indirizzo resta privato finché non rispondo.